研究人員利用包裝入病毒載體中的小分子RNA對有遺傳疾病的小鼠進行治療。這一成果提高了RNA干擾技術能夠運用在人類臨床試驗上的可能性。
亨丁頓舞蹈癥（Huntington’s disease）和脊髓性小腦萎癥(SCA)均為遺傳性疾病，其特征是患者神經退行性病變導致失調和痙攣。這兩種疾病均由一種缺陷性蛋白引起。去除這種毒性蛋白是一個相當棘手的任務，現有的藥物都不能解決。RNAi是一個新的候選技術，因為它能夠直接破壞這種缺陷性蛋白的特定的信使RNA（mRNA）使之不能表達出蛋白。
為了證實這種方法的效果，愛荷華大學（University of Iowa）的Beverly Davidson及其同事構建了一種病毒，它能在侵染細胞后產生短的發夾結構的RNA，這些短RNA序列缺陷性ataxin-1（一種蛋白質，是SCA的病因）相對應。Davidson說，研究人員在亨丁頓舞蹈癥的治療研究中也做了同樣的工作，但是這個ataxin-1的mRNA比較短且易操作。研究者將這種病毒注射進患有人類SCA病的小鼠的大腦中。通常這些小鼠小腦中的柏金氏細胞（Purkinje cells）會發生退化，而小腦是控制平衡和運動的重要部分。但接受RNAi病毒治療的小鼠的癥狀有所改善：它們在一個旋轉的桿上保持平衡的時間比沒有進行處理的患病小鼠的時間要長，但沒有健康小鼠的時間長。Davidson將這些結果發表在6月4號的美國基因治療學會的一次會議上。
斯坦福大學的遺傳學家Mark Kay的實驗室曾經運用RNAi治療小鼠的乙肝（見2003年5月12日的scienceNow）。他贊揚Davidson的研究“做的非常好而且非常有前途”。洛杉磯兒童醫院的遺傳學家Donald Kohn說，動物實驗的成功是一個重大的進步。然而他也提醒說，“在小鼠的證據和人類應用之間仍然有一個主要的科學鴻溝需要跨越。”Kay希望RNAi療法對人類的安全性試驗能在之后的幾年內開始。